MALATTIE RARE

RESPONSABILE COORDINATORE : PONTONE GRAVALDI SERAFINO Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

COMPONENTI DEL GRUPPO : Gangarossa Simone

Saper cogliere precocemente segnali di allert in alcune malattie rare, vuol dire migliorare l’aspettativa di vita di questi bambini, soprattutto alla luce delle nuove terapie geniche che impongono al pdf una precocità della diagnosi. Vogliamo focalizzare l’attenzione su due malattie che attualmente possono giovarsi di terapia: – MUCOLISACCARIDOSI – LEUCODISTROFIA METACROMATICA